干細胞有力抗擊“重癥肌無力”
他們
眼瞼下垂、表情僵硬、語音不清
不是不可治愈的漸凍人，
卻被當作漸凍人被放棄治療
遭各種誤解，用藥缺乏基本保證
他們，就是重癥肌無力患者
重癥肌無力( myasthenia gravis，MG) 屬于一種影響神經到肌肉傳遞獲得性自身免疫病。主要是神經肌肉接頭傳遞障礙導致的肌肉收縮無力，附著在骨骼上，能夠做出動作的肌肉逐漸失去力量。
2020年11月28日，醫學雜志《柳葉刀》發表了一項關于“中國重癥肌無力的發病率、死亡率和經濟負擔”的研究報告，研究結果表明，中國MG每年的發病率為0.68/10萬，且重癥肌無力可發生于任何年齡，多見于兒童及青少年，女性發病率依然高于男性。
重癥肌無力病因
重癥肌無力的發病原因分兩大類：
一類是先天遺傳性，極少見與自身免疫無關；
二類是自身免疫性疾病，最常見。發病原因尚不明確，普遍認為與感染、藥物、環境因素有關。
同時重癥肌無力患者中有65%～80%有胸腺增生，10%～20%伴發胸腺瘤。
重癥肌無力臨床表現
重癥肌無力病人發病初期往往感到眼睛或肢體酸脹不適、視物模糊，容易疲勞，天氣炎熱或月經來潮時疲乏加重。
隨著病情發展，骨骼肌明顯疲乏無力，顯著特點是肌無力于下午或傍晚勞累后加重，晨起或休息后減輕，此種現象稱之為“晨輕暮重”。
重癥肌無力患者全身骨骼肌均可受累，癥狀如下：
- 眼皮下垂、視力模糊、復視、斜視、眼球轉動不靈活；
- 表情淡漠、苦笑面容、講話大舌頭、構音困難，常伴鼻音；
- 咀嚼無力、飲水嗆咳、吞咽困難；
- 頸軟、抬頭困難，轉頸、聳肩無力；
- 抬臂、梳頭、上樓梯、下蹲、上車困難。
重癥肌無力臨床分型
Ⅰ型：眼肌型，病變僅局限于眼外肌，兩年之內其他肌群不受累。
Ⅱ型：全身型，有一組以上肌群受累。
ⅡA 型：輕度全身型，四肢肌群輕度受累，伴或不伴眼外肌受累，通常無咀嚼、吞咽和構音障礙，生活能自理。
ⅡB 型：中度全身型，四肢肌群中度受累，伴或不伴眼外肌受累，通常有咀嚼、吞咽和構音困難，生活自理困難。
Ⅲ型：重度激進型，起病急、進展快，發病數周或數月內即可累及咽喉肌，半年內累及呼吸肌，伴或不伴眼外肌受累，生活不能自理。
Ⅳ型：遲發重度型，隱襲起病，緩慢進展，開始表現為Ⅰ、ⅡA、ⅡB 型，兩年內逐漸發展至累及呼吸肌。
Ⅴ型：肌萎縮型，起病半年內可出現骨骼肌萎縮。
如何預防重癥肌無力？
對重癥肌無力患者來說，及時做好預防可以有效地避免該病的發生，也有助于重癥肌無力的治療。
?平時要調節情緒，保持心態平衡。消除悲觀、恐懼、抑郁、急躁等不良精神傷害，建立樂觀情緒，促進身體健康。
?勞逸結合。避免過度的勞累，長期的過度勞累很容易導致該病的發生。因此，生活中要學會勞逸結合，注意放松身體，防止病情的加重。
?合理的飲食能較好地補充人體的營養物質，增加身體對疾病的抵抗力和免疫力。所以，平時在飲食上要做到合理飲食，注意葷素搭配，不要偏食挑食。
?慎用某些藥物，如抗生素類藥物，包括鏈霉素、卡那霉素、慶大霉素、新霉素、四環素、潔霉素、氟哌酸、環丙氟哌酸等。
重癥肌無力是一種免疫性疾病，其發病率僅為十萬分之四到十萬分之六左右，但是如何治療仍然是一個世界性難題。目前重癥肌無力傳統干預方法包括藥物治療和手術治療。
藥物治療
1.膽堿酯酶抑制劑
對癥治療的藥物，治標不治本，不能單藥長期應用，用藥方法應從小劑量漸增。
2.免疫抑制
常用的免疫抑制劑為：①腎上腺皮質類固醇激素：強的松、甲基強的松龍等；②硫唑嘌呤；③環抱素A；④環磷酸胺；⑤他克莫司。
3.血漿置換
通過將患者血液中乙酰膽堿受體抗體去除的方式，暫時緩解重癥肌無力患者的癥狀，如不輔助其他治療方式，療效不超過2個月。
4.靜脈注射免疫球蛋白
人類免疫球蛋白中含有多種抗體，可以中和自身抗體、調節免疫功能，其效果與血漿置換相當。
胸腺切除手術
患者90%以上有胸腺異常，在進行胸腺切除手術后有明顯改善，不過由于激素類物質分泌減少，可能會造成機體的免疫力下降，易發生感染性疾病。
傳統治療手段雖然能夠讓多數患者病情得到緩解和控制，但長期服用藥物所帶來經濟負擔和產生的副反應讓不少患者無法耐受。迄今為止臨床急需一種有效的干預方法。
近年來，隨著再生醫學的不斷發展，干細胞因其具有旁分泌細胞因子效應，可應用于自身免疫性疾病等免疫系統紊亂性疾病的干預，不僅為自身免疫性重癥肌無力提供了良好的治干預手段，同時為其他自身免疫性疾病提供了新思路。
干細胞讓重癥肌無力患者看到希望
重癥肌無力是一種依賴于T細胞、B細胞介導的復雜性自身免疫性疾病。炎癥的遷延不愈及其他不確定的因素引起機體免疫系統平衡狀態發生改變，從而產生過度活化的、自身反應性的淋巴細胞。
而間充質干細胞是一類具有高度自我更新和多項分化潛能的細胞，在不同的誘導條件下，可分化為多種造血細胞以外的組織細胞，并具有免疫調節和組織修復的作用。
干細胞的免疫調節作用，其一是通過分泌可溶性細胞因子介導，其二是通過調節T細胞發揮抑制作用，調節自身免疫功能，從這兩方面達到干預自身免疫性疾病的目的。
隨著細胞和分子生物學的迅速崛起，干細胞通過各種途徑參與免疫系統功能調節，已為很多患有重癥肌無力等難治性疾病的患者帶來了康復機會！
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